בהשוואה לטיפול קונבנציונלי, טיפול בבורוסומאב הוכח כמגביר את רמות הפוספט בסרום ומפחית את חומרת הרככת. החוקרים ביקשו להעריך את היעילות ארוכת הטווח של בורוסומאב בילדים עם היפופוספטמיה הקשורה לכרומוזום X, תוך התמקדות בצמיחה לינארית.
במחקר הוכללו 35 ילדים שהחלו טיפול עם בורוסומאב בין השנים 2018-2021. החוקרים אספו נתונים קליניים, מדידות אנתרופומטריות, תוצאות מעבדה וחומרת רככת (ציון RSS), משנתיים לפני התחלת הטיפול ועד 4 שנים לאחר מכן. בורוסומאב הוחל בגיל ממוצע של 7.5 ± 4.4 שנים (0.6-15.9), עם מינון התחלתי ממוצע של 0.8 ± 0.3 מ"ג/ק"ג, שהוגדל לאחר מכן ל-1.1 ± 0.4 מ"ג/ק"ג. המטופלים היו במעקב במשך 2.9 ± 1.4 שנים (1-4) לאחר התחלת הטיפול עם בורוסומאב.
תוצאות המחקר הדגימו כי רמות הפוספט בסרום עלו מ-2.7 ± 0.8 מ"ג/ד"ל בתחילת הטיפול עם בורוסומאב ל-3.4 ± 0.6 מ"ג/ד"ל לאחר 3 חודשים ונשארו יציבות (p < 0.001). ספיגה חוזרת מוחלטת של פוספט עלתה מ-82.0 ± 6.8 ל-90.1 ± 5.3% לאחר 12 חודשי טיפול (p = 0.041). מדד ה-RSS השתפר מ-1.7 ± 1.0 בתחילת הטיפול עם בורוסומאב ל-0.5 ± 0.6 ו-0.3 ± 0.6 לאחר 12 ו-24 חודשים, בהתאמה (p < 0.001). פרמטרים של גובה ומשקל השתפרו מתחילת הטיפול עם בורוסומאב ועד סוף המחקר: מ-2.07 ± 1.05 ל-1.72 ± 1.04 (p < 0.001) ומ-0.51 ± 1.12 ל-0.11 ± 1.29 (p < 0.001), בהתאמה. שמונה ילדים קיבלו הורמון גדילה בשילוב עם בורוסומאב. פרמטר הגובה השתפר בקרב אלו שקיבלו הורמון גדילה (מ-2.33 ± 1.12 ל-1.94 ± 1.24, p = 0.042) וגם בקרב אלו שלא קיבלו (מ-2.01 ± 1.01 ל- 1.66 ± 1.01, p = 0.001).
תוצאות המחקר מדגימות כי בורוסומאב שיפר את רמות הפוספט בסרום, את חומרת הרככת ועודד צמיחה לינארית.
מקור:
המאמר בחסות בלתי תלויה של חברת מדיסון
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
